o Instituto de Gran Bretaña Nacional para la Salud y Atención Excellence (NICE), el grupo asesor para el Servicio Nacional de Salud, recomienda la comisión de Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ: ALXN ) Soliris (eculizumab) para el tratamiento de los pacientes con síndrome uríémico hemolítico atípico (aHUS) , un ultra-rara enfermedad que amenaza la vida caracterizado por la insuficiencia renal y la formación de coágulos de sangre en los pequeños vasos sanguíneos de todo el cuerpo ( microangiopatía trombótica o TMA). En el Reino Unido, el número total de pacientes potenciales, por lo general los niños de cinco años o menos, es sólo ~ 25.
o 79% de pacientes con SHU atípico mueren dentro de los tres años del diagnóstico a pesar de la plasmafíéresis o infusión de plasma. La mayoría de los pacientes con SHU atípico que se someten a un trasplante de riñón experiencia posterior TMA sistíémica y enfrentan una tasa de fracaso del trasplante el 90%.
o Soliris logra primera aprobación regulatoria en 2007 en los EE.UU. y la UE para el tratamiento de otro trastorno ultra-rara en peligro la vida de la sangre llamada hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Fue aprobado por aHUS en los EE.UU. y la UE en 2011. Soliris tambiíén se borra en venta para ambas indicaciones en Japón y otros países seleccionados.
o Un ríégimen completo de Soliris cuesta ~ $ 540.000, fármaco más caro del mundo hasta Glybera de uniqure (tiparvovec alipogene) superó a ella.
o Financiación recomendada NICE Soliris para aHUS en septiembre.
o Anteriormente: AGRADABLE recomienda Soliris para aHUS
o Anteriormente: uniqure establece ríécord de precios con Glybera
