o Finamente negociado casquillo micro ProQR Therapeutics (PRQR -27,80% ) cae en volumen superior a la media, aunque en facturación inferior a 100K acciones, en respuesta a su anuncio de que la primera línea de datos de sus estudios clínicos en curso de QR-010 en quística La fibrosis se retrasará hasta mediados o finales de 2016 debido a la más lenta de lo esperado el reclutamiento de pacientes.
o Dos estudios están en curso: una fase de 32 sujetos abierto 1(NCT02564354) evaluar QR-010 en F508del-positivos los pacientes con FQ y una Fase 1/2 (NCT02532764), un estudio aleatorizado, de 64 sujetos, doble ciego, placebo juicio -controlled en adultos homocigotos(que tienen dos pares idíénticos de genes) para F508del CF. El F508del (delta) es la mutación de FQ más común, que afecta a más del 70% de todos los pacientes con FQ.
o CF está causada por mutaciones en una proteína llamada CFTR. QR-010es una terapia inhalada diseñado para reparar el defecto geníético en el ARN que se traducirá en la síntesis de una proteína CFTR normal y saludable.
