o Casquillo nano poco volumen de negociación CymaBay Therapeutics (NASDAQ: CBAY ) cae en premercado -16,00% despuíés de horas en el volumen robusta en respuesta a su anuncio de los resultados de un estudio piloto de la Fase 2 evaluar etiquetados-fármaco huíérfano MBX-8025 en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFH) , un trastorno hereditario caracterizado por niveles anormalmente altos de colesterol malo LDL (LDL-C) que conduce a la enfermedad cardiovascular prematura.
o El 12 semanas, de etiqueta abierta, ensayo de dosis escalada inscribieron 13 pacientes HFHo. Todos estaban recibiendo ezetimiba [de Merck (NYSE: MRK ) Zetia ] y estaban en tratamiento con estatinas máxima. Ninguno estaban siendo tratados con lomitapide [de Aegion (NASDAQ: AEGN ) Juxtapid ], mipomersen [de Sanofi (NYSE: SNY ) Kynamro] o un inhibidor de PSCK9. El nivel promedio de referencia de LDL-C fue de 368 mg / dl (nivel óptimo: menos de 100 mg / dl). Los sujetos recibieron 50 mg de MBX-8025 una vez al día durante cuatro semanas.
o Dos análisis por protocolo se realizaron en 12 sujetos (uno fue excluido debido a las visitas perdidas afíéresis). Un análisis de respuesta mostró tres pacientes experimentaron una reducción en LDL-C superior a 30%, cinco pacientes al menos 20% y siete pacientes de al menos 15%. La disminución máxima promedio fue de 19%. Un segundo análisis, con un promedio de valores a travíés de todas las dosis y períodos de dosificación, mostró una disminución media general en LDL-C de 10%, con ocho sujetos que muestra una disminución media del 16% y tres mayor que 20%. Cuatro pacientes mostraron un incremento medio en el LDL-C del 4%.
o La media de PCSK9 fue elevada al inicio del estudio y aumentó significativamente durante el tratamiento en un promedio de 43%, lo cual fue inesperado, y crea la necesidad de evaluar la combinación de MBX-8025 y un inhibidor de PCSK9 [de Amgen ( AMGN + 0,1% ) Repatha (evolocumab) o Regeneron (NASDAQ: REGN ) y Sanofi dePraluent (alirocumab)] en un estudio piloto.
o MBX-8025 es un agonista de peroxisoma delta receptor activado por el proliferador, un receptor nuclear que regula los genes implicados en el transporte de lípidos, el almacenamiento y el metabolismo en el hígado y el músculo.
o Anteriormente: CymaBay producto candidato medicamento huíérfano para la hipertrigliceridemia severa (22 de abril de 2015)
