Por... Chris Lange
Akari Terapíéutica PLC (NASDAQ: AKTX) hizo olas el viernes tras los resultados preliminares de su tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La compañía anunció los resultados preliminares de la primera paciente tratada PNH con administración subcutánea de carenados.
El paciente, un diagnóstico de HPN y resistente al eculizumab, debido a un polimorfismo, se inició el carenados bajo un protocolo de ensayo clínico aprobado por una autoridad nacional de reglamentación de la UE. El paciente demostró una mejoría clínica y sintomática, se complementan inhibición y una marcada reducción de LDH (un marcador de la hemólisis de la sangre).
El objetivo principal del ensayo clínico eculizumab-resistencia fue proporcionar a los pacientes que han demostrado clínicamente resistencia a eculizumab acceso temprano a carenados como una alternativa que puede salvar vidas.
Para algunos antecedentes: carenados es un inhibidor del complemento de segunda generación que actúa sobre complemento componente-C5, la prevención de la liberación de C5a y la formación de C5b-9 (tambiíén conocido como el complejo de ataque de membrana o MAC). inhibición C5 está creciendo en importancia en una serie de enfermedades autoinmunes raras relacionadas con la desregulación de la componente del complemento del sistema inmunitario, incluyendo PNH, síndrome hemolítico-uríémico atípico y el síndrome de Guillain Barríé.
Wynne Weston-Davies, director míédico de Akari Therapeutics, comentó:
Para nuestro conocimiento, este es el primer paciente eculizumab PNH resistentes tratados hasta la fecha y estamos satisfechos con estos signos preliminares de eficacia. Sobre la base de estos resultados preliminares, creemos que todos los pacientes con HPN con o sin resistencia deben responder a los carenados.
Las acciones de Akari (AKTX ) cerraron con rebote de +23,15% a $ 17,25 el viernes, con un precio objetivo de consenso de analistas de $ 8.00 y las un rango de cotización de 52 semanas de $ 4,00 a $ 46,70.
