Por... Chris Lange
PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTCT) vio a sus acciones saltar la noche del viernes por la mañana en las noticias positivas sobre su distrofia muscular de Duchenne tratamiento mutación sin sentido (nmDMD). La compañía anunció que el Instituto Nacional para la Salud y Cuidado de la excelencia (NICE) ha recomendado Translarna (ataluren) para pacientes ambulatorios mayores de cinco años y más con nmDMD en el marco de un acuerdo de acceso administrado con NHS Inglaterra.
Vale la pena señalar que esta disposición del acceso de los pacientes está sujeta a la finalización del proyecto de guía NICE, que la agencia espera que en mayo del 2016. Este podría ser el primer paso en la recuperación de PTC, mientras que la acción ha sido aplastado en el último año .
Esta empresa de cráteres en febrero despuíés de que se anunció que recibió una Refuse to File carta de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en relación con su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Translarna. La FDA dijo en la carta que la solicitud no estaba suficientemente completa para permitir una revisión sustantiva. PTC supo por primera vez de la basura a Archivo de decisiones a travíés de esta carta y está revisando su contenido para determinar los próximos pasos apropiados.
Paul Lenihan, director ejecutivo de Acción Duchenne, comentó sobre la recomendación de NICE:
Este es un día importante para la comunidad de Duchenne, que ha estado trabajando duro para hacer que este fármaco innovador a disposición de los niños con mutación sin sentido distrofia muscular de Duchenne. Estamos encantados con esta recomendación positiva y el reconocimiento de NICE que Translarna es una medicina nueva importante para los pacientes. Esta decisión es un signo sumamente alentador que los dos muy bien y el NHS de Inglaterra han escuchado a la comunidad de pacientes, llevando esperanza a todos y cada uno de los padres y el paciente lucha contra la DMD.
Para algunos antecedentes: Translarna es una primera en su clase, la terapia oral, la restauración de proteínas para el tratamiento de nmDMD. Una mutación sin sentido es una alteración en el código geníético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante se determina por la que la proteína no se puede expresar en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en la distrofia muscular de Duchenne.
Las acciones de PTC ( PTCT ) se cotizaban con rebote de +39,00% a $ 8,66 el viernes en la hora del mediodía, con un precio objetivo de consenso de analistas de $ 27.40 y un rango de cotización de 52 semanas de $ 5.27 a $ 74.40.
