o Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO -0,80% ) cae en respuesta a su anuncio de resultados positivos en un ensayo clínico de fase 2, DRIVE-PK, evaluar AG-348 en pacientes con deficiencia de piruvato quinasa (PKD), una rara y potencialmente debilitante anemia heredada. Los datos fueron presentados en el 21º Congreso de la Asociación Europea de Hematología en Copenhague.
o A partir de los datos del punto de corte 27 de marzo de pacientes con PKD 18 dependientes de transfusiones fueron tratados con AG-348 dos veces al día durante un máximo de seis meses. 50% (n = 9/18) mostró aumentos rápidos y sostenidos en la hemoglobina mayor que 1,0 g / dl (rango: 2.3 a 4.9 g / dL), incluyendo 69% (n = 9/13) de los pacientes con al menos un missense mutación (un tipo de mutación en un par de bases de ADN que resulta en la sustitución de un aminoácido por otro en la proteína producida por el gen). Alrededor del 80% de los pacientes con PKD portadores de al menos una mutación sin sentido.
o DRIVE-PK incluye dos brazos de 25 sujetos cada uno, uno que recibieron 50 mg de AG-348 dos veces al día y el otro 300 mg dos veces al día. De los nueve pacientes que respondieron con un aumento de la hemoglobina, al menos, 1,0 g / dl, cuatro fueron en el grupo de 50 mg y cinco en el brazo 300 mg. El tiempo medio para el aumento fue de 1,9 semanas. Ninguno de los cinco pacientes con dos mutaciones de sentido erróneo no logró el aumento de la hemoglobina.
o PKD presenta como anemia hemolítica, que se caracteriza por la destrucción acelerada de las cíélulas rojas de la sangre. No existen tratamientos aprobados para el tratamiento de la causa subyacente del trastorno.
