• Un ensayo clínico de fase 3 que evaluó Ultragenyx (NASDAQ: RARE +3,40% ) ácido aceneurímico de liberación prolongada (Ace-ER) en pacientes con miopatía GNE (GNEM) no logró su objetivo primario de mostrar una diferencia estadísticamente válida en la fuerza muscular del brazo frente a placebo. El ensayo también perdió sus principales criterios de valoración secundarios.
• El estudio incluyó a 89 adultos con GNEM que pudieron caminar por lo menos 200 metros en el test de caminata de seis minutos. Fueron aleatorizados 1: 1 para recibir 6g / día de Ace-ER o placebo durante 48 semanas. Los pacientes en el grupo Ace-ER experimentaron una mejoría en una medida compuesta denominada puntuación UEC de +0,74 kg en comparación con una disminución de -2,99 kg para el placebo (p = 0,5387).
• GNEM es una enfermedad hereditaria progresiva del músculo progresivo causada por mutaciones en el gen de GNE. La condición causa una deficiencia en el ácido siálico que conduce al debilitamiento del músculo ya la pérdida de la función.
• La compañía ha decidido terminar el desarrollo basado en los resultados.
• Anteriormente: Ultragenyx Pharma inicia estudio de fase 3 de Ace-ER para miopatía GNE (28 de mayo de 2015)
. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) cae en premercado -10,00%
