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Autor Tema: ProQR Therapeutics NV (NASDAQ: PRQR ) anuncia resultados preliminares...  (Leído 70 veces)

OCIN

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•   ProQR Therapeutics NV (NASDAQ: PRQR  +4,03% ) anuncia resultados preliminares positivos de un ensayo clínico de Fase 1b que evalúa QR-010 para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística (FQ) con la mutación F508del.

•   Los pacientes que recibieron una administración inhalada de QR-010 (6,25 mg, 12,5 mg o 25 mg) reportaron menos síntomas respiratorios después de cuatro semanas de tratamiento en comparación con el placebo según se determinó mediante el cuestionario denominado CFQ-R. La tendencia fue más fuerte en pacientes con menor función pulmonar al inicio.

•   QR-010 era seguro y bien tolerado en todas las dosis.

•   Los resultados completos se presentarán para su presentación en la Conferencia Norteamericana de FQ a principios de noviembre.

•   QR-010 es un oligonucleótido basado en ARN que se dirige al ARN mensajero en pacientes con FQ que tienen la mutación F508del. Está diseñado para su autoadministración a través de un dispositivo portátil de administración de aerosoles. Tiene la categoría de fármaco huérfano y vía rápida en los Estados Unidos y el estatus de medicamentos huérfanos en Europa.

•   El desarrollo está en curso.

•   La Gerencia realizará una conferencia telefónica hoy a las 5:00 pm hora del este para discutir los datos.

•   Las acciones de ( PRQR ) suben en premercado un  10%  después de las horas en volumen promedio.


•... “Todo el mundo quiere lo máximo, yo quiero lo mínimo, poder correr todos los días”...
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