• ProQR Therapeutics NV (NASDAQ: PRQR +4,03% ) anuncia resultados preliminares positivos de un ensayo clínico de Fase 1b que evalúa QR-010 para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística (FQ) con la mutación F508del.
• Los pacientes que recibieron una administración inhalada de QR-010 (6,25 mg, 12,5 mg o 25 mg) reportaron menos síntomas respiratorios después de cuatro semanas de tratamiento en comparación con el placebo según se determinó mediante el cuestionario denominado CFQ-R. La tendencia fue más fuerte en pacientes con menor función pulmonar al inicio.
• QR-010 era seguro y bien tolerado en todas las dosis.
• Los resultados completos se presentarán para su presentación en la Conferencia Norteamericana de FQ a principios de noviembre.
• QR-010 es un oligonucleótido basado en ARN que se dirige al ARN mensajero en pacientes con FQ que tienen la mutación F508del. Está diseñado para su autoadministración a través de un dispositivo portátil de administración de aerosoles. Tiene la categoría de fármaco huérfano y vía rápida en los Estados Unidos y el estatus de medicamentos huérfanos en Europa.
• El desarrollo está en curso.
• La Gerencia realizará una conferencia telefónica hoy a las 5:00 pm hora del este para discutir los datos.
• Las acciones de ( PRQR ) suben en premercado un 10% después de las horas en volumen promedio.
