• Regulus Therapeutics ( RGLS +2,98% ) inicia un ensayo clínico de Fase 1 de dosis ascendente múltiple que evalúa RGLS4326 para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD), un trastorno hereditario caracterizado por la formación de quistes en el riñón que conduce al fracaso.
• La compañía dice que RGLS4326 es un oligonucleótido diseñado para inhibir un clúster de microARN llamado miR-17 que juega un papel clave en una variedad de procesos de desarrollo, enfermedades inmunes, cardiovasculares y neurodegenerativas y envejecimiento.
• La ADPKD es causada por mutaciones en los genes PKD1 y PKD2 que codifican las proteínas policistina-1 y policistina-2 , respectivamente. Ambos juegan papeles clave en el desarrollo de células renales.
