• Los datos preliminares de un estudio de Fase 1/2 que evalúa la terapia génica de Fibrocell Science ( FCSC + 3.08% ), FCX-007, en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) mostraron un efecto en el tratamiento. Los datos fueron presentados en la Conferencia Internacional de Investigaciones Dermatológicas en Washington, DC
• Cuatro pacientes con un total de siete heridas que estuvieron abiertas durante hasta ocho meses antes del tratamiento se dosificaron con FCX-007 en los márgenes y en las heridas además de los sitios intactos de la piel.
• En la semana 4, el 100% (n = 7/7) de las heridas curaron al menos el 50% en comparación con una sola herida no tratada (n = 1/7). El efecto del tratamiento fue duradero, con 86% y 67%, respectivamente, de las heridas que mantuvieron la respuesta en las semanas 12 y 25/32.
• La inscripción de seis pacientes en la parte de la Fase 2 debe completarse el próximo trimestre.
• La compañía está desarrollando FCX-007 en colaboración con la unidad Precigen de Intrexon.
