• En una actualización de Translate Bio (NASDAQ: TBIO ) anuncia que dará prioridad a sus programas de enfermedad pulmonar, incluido el candidato MRT5005 de fibrosis quística (CF) , y terminará el desarrollo de MRT5201 para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC).
• Los datos de la línea superior de la porción de dosis ascendente múltiple de su estudio de Fase 1/2 de MRT5005 deberían estar disponibles en 2020.
• MRT5005 es un mRNA terapéutico diseñado para abordar la causa subyacente de la FQ mediante la administración de la proteína CFTR completamente funcional a las células epiteliales pulmonares a través de la nebulización (una neblina inhalable).
• Cae en premercado un 9% después de las horas.