Por... Chris Lange
Las acciones de Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE) cayeron bruscamente para comenzar la semana después de que la compañía anunciara datos de primera línea de su ensayo en curso entre etapas en la enfermedad de Huntington.
Específicamente, los resultados provienen del ensayo Fase 1b / 2a Precision-HD2 de la firma que evalúa la terapia de investigación WVE-120102, diseñado para ser el primer enfoque selectivo de alelos para tratar la enfermedad de Huntington.
En un análisis que comparó a todos los pacientes tratados con múltiples dosis de WVE-120102 con placebo, se observó una reducción estadísticamente significativa del 12,4% en la proteína huntingtina mutante (mHTT) en el líquido cefalorraquídeo. Un análisis para evaluar una respuesta a la dosis en todos los grupos de tratamiento sugirió una respuesta estadísticamente significativa en la reducción de mHTT a las dosis más altas probadas.
Si bien hubo una reducción estadísticamente significativa en mHTT con WVE-120102 en comparación con el placebo en el análisis de la línea superior, no hubo diferencias en el HTT total en comparación con placebo, lo que sugiere que WVE-120102 puede tener un efecto potencialmente diferencial en la huntingtina según lo medido por el mHTT y los ensayos totales de HTT.
En general, WVE-120102 fue generalmente seguro y bien tolerado en todas las cohortes. Estos datos respaldan la adición de cohortes de dosis más altas, y Wave espera iniciar una cohorte de 32 mg en enero de 2020.
Michael Panzara, MD, MPH, director médico de Wave Life Sciences, comentó:
Este análisis de primera línea nos ha dado la oportunidad de evaluar los datos iniciales de nuestro estudio de búsqueda de dosis en curso. Los datos demuestran una reducción en HTT mutante y un perfil de seguridad y tolerabilidad que respalda la exploración de dosis más altas de WVE-120102, con el objetivo de maximizar la reducción de HTT mutante y evitar un impacto negativo en la proteína de Huntingtin saludable. Planeamos iniciar la cohorte de 32 mg inminentemente y esperamos compartir datos en la segunda mitad de 2020.
Las acciones de Wave Life Sciences se vieron por última vez con caída de 49,40% a $ 8.00, en un rango de 52 semanas de $ 14.39 a $ 48.64. El precio objetivo de consenso es $ 33.29.
