La FDA aprobó las cápsulas de Hetlioz de Vanda Pharmaceuticals (NASDAQ: VNDA ) y la formulación líquida de Hetlioz para el tratamiento de adultos y niños, respectivamente, con trastornos del sueño nocturno asociados con el síndrome de Smith-Magenis (SMS), un trastorno hereditario poco común caracterizado por discapacidad intelectual leve a moderada, retraso en las habilidades del habla y del lenguaje.
HETLIOZ es el primer medicamento aprobado por la FDA para pacientes con SMS.
El SMS es un trastorno del desarrollo causado por una pequeña deleción del cromosoma humano 17p.
El visto bueno de HETLIOZ para el tratamiento de los trastornos del sueño nocturno en SMS se basa en un único estudio de eficacia controlado con placebo en este trastorno poco común, que estudió tanto a adultos con SMS que toman la cápsula de HETLIOZ como a niños con SMS que toman la formulación líquida. El perfil de seguridad de HETLIOZ en este estudio fue similar a los observados en los estudios HETLIOZ realizados anteriormente para el tratamiento del trastorno de sueño- vigilia que no es de 24 horas , y fue similar entre adultos y niños con SMS.
Las cápsulas de HETLIOZ, para adultos con SMS, estarán disponibles de inmediato y se espera que la formulación líquida de HETLIOZ LQ, para niños con SMS, esté disponible en el primer trimestre de 2021.
Las acciones suben hoy en premercado un 9,4% PM.
