o El primer paciente se ha inscrito en un ensayo clínico de fase 3 evaluar Ultragenyx Pharmaceuticals ( RARE -0,07%) de liberación prolongada ácido aceneuramic ( Ace-ER tabletas para el tratamiento de la GNE miopatía, una rara enfermedad de píérdida muscular progresiva que afecta) ~ 2000 personas en todo el mundo.
o El estudio de 80 sujetos evaluará la seguridad y eficacia de seis gramos por día de Ace-ER durante 48 semanas. El objetivo primario es un compuesto de la fuerza muscular de las extremidades superiores, medida por dinamometría de mano. Se espera que los datos en H2 2016.
o Paralelamente a la fase 3, la compañía tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a finales de este año en busca de la aprobación condicional para Ace-ER para la estabilización o disminución de disminución de la fuerza muscular de las extremidades superiores en pacientes GNE Miopatía, con base en datos de un ensayo de fase 2 que mostró una mejoría estadísticamente significativa respecto al valor basal en la semana 48 en pacientes que recibieron la dosis de seis gramos de Ace-ER.
o GNE miopatía , tambiíén conocida como La inclusión hereditaria cuerpo miopatía (HIBM), es un trastorno geníético causado por un defecto en la ruta de biosíntesis de ácido siálico. La incapacidad del cuerpo para producir suficiente ácido siálico causó que los músculos se pierden poco a poco lo que conduce a la discapacidad profunda.
