Por... Chris Lange
Las acciones de Spark Therapeutics Inc. (NASDAQ: ONCE) vieron una ganancia útil para cerrar la semana después de que el Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas de la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) recomendó por unanimidad la aprobación de Luxturna (voretigene neparvovec).
Específicamente, Luxturna está siendo recomendado para el tratamiento de pacientes con pérdida de la visión debido a la enfermedad retiniana hereditaria (IRD) mediada por RPE65 bialélica confirmada.
La recomendación se basó en última instancia en el programa de desarrollo clínico de Luxturna, que incluye el primer ensayo clínico de terapia génica de fase 3 controlado y completado para una enfermedad genética. En el grupo de intervención original de Fase 3, los participantes de cuatro a 44 años en promedio mantuvieron la visión funcional y mejoras en la función visual demostradas 30 días después de la administración de Luxturna a través de su última visita anual de seguimiento.
No se han observado eventos adversos graves (SAE) asociados con Luxturna o respuestas inmunes nocivas. Dos SAE oculares se informaron en el programa clínico, uno en la Fase 1 y uno en la Fase 3. El SAE en la Fase 3 se relacionó con el procedimiento quirúrgico.
Luxturna está bajo Revisión de Prioridades con la FDA, con una Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) asignada del 12 de enero de 2018.
Katherine A. High, MD, presidenta y responsable de Investigación y Desarrollo de Spark Therapeutics, comentó:
El voto del comité consultivo unánime de hoy recomendando la aprobación de Luxturna nos acerca a traer esta terapia genética viral vectorial adeno-asociada (AAV) a pacientes con pérdida de visión debido al IRD bialélico mediado por RPE65 confirmado. El programa clínico de Luxturna incluye datos de los pacientes que demuestran la eficacia hasta por cuatro años en puntos extremos incluyendo el cambio bilateral de la prueba de la movilidad de la luminancia (MLMT) y la prueba del umbral de la sensibilidad de la luz del campo lleno (FST) con la observación en curso. Esperamos seguir trabajando con la FDA a medida que completa su revisión de Luxturna.
Las acciones de Spark ( ONCE ) caen -2,70% a 83,90 dólares el viernes, con un objetivo de analistas de 92,56 dólares y un rango de 52 semanas de entre 35,07 y 91,00 dólares.
