o Alnylam ( ALNY -2,35%) se inicia un estudio de fase media evaluar su RNAi orientación terapíéutica de alfa-1 antitripsina, ALN-AAT, para el tratamiento de la enfermedad hepática AAT deficiencia asociada (enfermedad hepática alfa-1). Los datos iniciales se espera que a principios de 2016.
o El criterio de valoración principal es la seguridad, medida por el número de eventos adversos a travíés día 70, 154 y 224. Los objetivos secundarios son el perfil farmacociníético de hasta 21 días, 105 y 161 y el efecto de la ALN-AAT en los niveles de proteína AAT en suero a travíés de día 70 , 154 y 224. La fecha estimada finalización del estudio es abril 2017.
o ALN-AAT, se administra por vía subcutánea, utiliza la empresa ESC-GalNAc-siRNA tecnología de entrega conjugado.
o Alfa-1 antitripsina (AAT) es un trastorno autosómico que causa la enfermedad en los pulmones y el hígado. La mayoría (95%) personas con deficiencia de AAT llevan dos copias (homocigotos) de una llamada PiZZ alelo anormal que expresa una proteína llamada Z-AAT. El mal plegamiento de mutante Z-AAT interfiere con su liberación normal en el torrente sanguíneo causando que se acumulan en las cíélulas del hígado, dando lugar a la lesión hepática, fibrosis, cirrosis y cáncer de hígado. Hay ~ 120K personas en los EE.UU. y Europa con la mutación PiZZ. Acerca de 12K tiene la patología hepática asociada. Las únicas opciones de tratamiento disponibles para los pacientes-AAT deficientes es la atención de apoyo y, para aquellos con cirrosis avanzada, el trasplante de hígado.
