o La FDA acepta dentro de la prioridad de la opinión Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) complementaria de nuevo fármaco de aplicación (sNDA) buscando liquidación de Kalydeco (ivacaftor) para su uso en la fibrosis quística (NYSE: CF) pacientes por lo menos dos años de edad, que tiene una de 23 residual mutaciones de función. La fecha PDUFA es 6 de febrero.
o Kalydeco está actualmente aprobado para el tratamiento de los pacientes con FQ, al menos, dos años de edad que tienen una de las 10 mutaciones en el gen CFTR. Los 23 genes de función residuales en el sNDA se sabe que tienen un poco de proteína CFTR en la superficie celular y han demostrado aumentos en cloruro de transporte en respuesta a ivacaftor, un signo de la respuesta clínica. Los pacientes con estas mutaciones suelen presentar píérdida progresiva de la función pulmonar y otras complicaciones relacionadas con la FQ. Sólo hay ~ 1.500 estadounidenses con FQ que tienen una de las 23 mutaciones.
o CF está causada por mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana quística (CFTR) que se traduce en un flujo pobre de sal (cloruro) y agua dentro y fuera de las cíélulas en ciertos órganos, incluyendo los pulmones, lo que provoca una acumulación de moco. El exceso de moco en los pulmones atrapa las bacterias que lleva a infecciones frecuentes, graves daños y la insuficiencia respiratoria eventual. En el páncreas, el moco impide la liberación de enzimas digestivas que permiten al cuerpo para descomponer los alimentos y absorber nutrientes.
o Las acciones son una fracción despuíés de horas de negociación.
