o Isis Pharmaceuticals (ISIS -4,50%) anuncia que socio en la alianza Biogen(BIIB -1,60%) ha iniciado un ensayo clínico de fase 1/2 evaluar ISIS-SODrx (BIIB067) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
o ISIS-SOD1rx es un fármaco antisentido Gen. 2.0+ diseñado para reducir la producción de la enzima superóxido dismutasa 1 (SOD1). Una mutación en el gen SOD-1 provoca una forma hereditaria de la ELA, que es la segunda forma familiar de ALS más frecuente, que representa hasta un 20% de los casos familiares y 10% de todos los casos de ELA. Las víctimas prácticamente no tienen opciones terapíéuticas eficaces.
o ISIS-SOD1rx será administrado por vía intratecal (directamente en el líquido cefalorraquídeo) en el ensayo. Otros fármacos antisentido administrados de esta manera han sido bien tolerado en otros estudios.
