Por... Chris Lange
AVEXIS ha presentado un formulario S-1 ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos (SEC) en cuanto a su oferta pública inicial (IPO). La compañía espera que el precio de sus 4,25 millones de acciones en el rango de $ 19 a $ 21, con una opción de sobreasignación por otros 637.500 acciones. En el precio máximo de toda la oferta tiene un valor de $ 102.640.000. La compañía tiene la intención de cotizar en el Mercado Global Nasdaq bajo el símbolo AVXS.
Los suscriptores de la oferta son Goldman Sachs, Jefferies, BMO Capital Markets y Chardan.
Esta compañía terapia gíénica en fase clínica se dedica al desarrollo y comercialización de nuevos tratamientos para los pacientes que sufren de enfermedades geníéticas neurológicas raras y mortales. Su candidato inicial del producto es AVXS-101, un producto de terapia de genes candidatos propietaria actualmente en un ensayo clínico de fase 1 para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA) Tipo 1, la causa geníética principal de mortalidad infantil.
Tipo SMA 1 es un trastorno geníético letal caracterizada por la píérdida de la neurona motora y deterioro muscular asociado, lo que resulta en la mortalidad o la necesidad de apoyo ventilación permanente antes de la edad de dos años para mayor que 90% de los pacientes. La neurona motora de supervivencia (SMN) es una proteína crítica para el normal de señalización y la función de las neuronas motoras. Los pacientes con AME Tipo 1 o bien llevan una mutación en su gen SMN1 o de sus genes SMN1 se han eliminado, lo que les impide producir niveles adecuados de proteína SMN funcional. AVXS-101 está diseñado para ofrecer un gen SMN humana completamente funcional en los núcleos de las neuronas motoras que genera entonces un aumento en los niveles de proteína SMN. La compañía cree que esto se traducirá en una mejora de la función de las neuronas motoras y resultados de los pacientes.
AVEXIS ha completado la inscripción en su ensayo clínico en curso Fase 1, en la que se ha tratado a 15 AME Tipo 1 pacientes al 31 de diciembre de 2015, y se ha observado un perfil de seguridad favorable que es bien tolerado en general, y tambiíén ha observado evidencia preliminar convincente de eficacia, incluyendo la función motora mejorada. La Food and Drug Administration (FDA) ha concedido AVXS-101 huíérfano designación de fármaco para el tratamiento de todo tipo de SMA y designación de vía rápida para el tratamiento de AME Tipo 1. Además de desarrollar AVXS-101 para tratar el tipo SMA 1, la compañía planea desarrollar AVXS-101 para el tratamiento de los tipos de SMA adicionales y desarrollar otros nuevos tratamientos para enfermedades geníéticas raras neurológicas.
La compañía tiene la intención de utilizar los ingresos netos de esta oferta para financiar sus estudios clínicos y además su investigación. El resto será utilizado para capital y propósitos corporativos generales.
