o Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX ) se ha reducido en premercado -3,00% despuíés de horas en el aumento de volumen en respuesta a su anuncio de que ha terminado el desarrollo clínico de plomo de tuberías candidato VX-661, en combinación con Kalydeco(ivacaftor), para el tratamiento de la fibrosis quística ( CF) pacientes con sólo una copia de la mutación F508del y una copia de una mutación que resulta en función de la proteína CFTR mínima (F508del Het / min). Su decisión se basó en los resultados de un análisis de futilidad intermedio previsto por la Junta de Control de Seguridad de Datos independiente que mostró una mejora insuficiente de la función pulmonar en estos pacientes difíciles de tratar.
o La compañía cree una triple combinación de un corrector de CFTR próxima generación + VX-661 + ivacaftor puede tener potencial en esta población. Un ensayo clínico es de barril para finales de este año despuíés de la Fase 1 se recogen los datos en voluntarios sanos.
o El desarrollo clínico de VX-661 continuará en tres poblaciones de pacientes con FQ: aquellos con dos copias de la mutación F508del, aquellos con una copia de la mutación F508del y una segunda mutación que resulta en función de CFTR residual y los que tienen una copia de la mutación F508del y una segunda mutación que resulta en un defecto gating en la proteína CFTR.
o La compañía dice que aún espera presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) con la FDA busca la aprobación de VX-661, en combinación con ivacaftor, en H2 2017. La presentación incluirá los datos del estudio en pacientes con función mutaciones CFTR mínimos.
o VX-661 es CF regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) corrector. FQ es causada por mutaciones de píérdida de función en la proteína CFTR. Un corrector CFTR aborda los defectos en la función de procesamiento y del canal de cloruro celular de CF que causan alelos CFTR mutante, produciendo de esta manera un beneficio clínico.
