o La estampida hacia Sarepta Therapeutics ( SRPT + 87,4% ) sobre la aprobación de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) eteplirsen medicamentos de la FDA ha ondulada más allá de PTC Therapeutics ( PTCT + 26,1% ).
o En el Reino Unido, con volúmenes de contratación Cumbre Terapíéutica ( SMMT + 16,1% ) está arriba en más de un 11x aumento en volumen, aunque con un volumen de sólo 53K acciones. Su candidato DMD es la Fase 2-etapa ezutromid (anteriormente SMT C1100), un modulador de una proteína llamada utrofina que es estructural y funcionalmente similar a la distrofina. La compañía dice que tiene el potencial de tratar a todos los hombres jóvenes con DMD, no sólo a aquellos susceptibles de omisión del exón 51 (~ 13% de los casos de DMD).
o DMD producto de PTC es la terapia de restauración proteína Translarna (ataluren), disponible actualmente en Europa sobre una base anual de renovación.
