o Biogen ( BIIB -0,95% ) finaliza la presentación de rodadura de su solicitud de nuevo fármaco (NDA) con la FDA busca la aprobación de nusinersen para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA), junto con una solicitud de revisión de prioridad, que, si se concede, se acortará el reloj opinión de seis meses a partir de los habituales 10 meses.
o La compañía planea presentar una solicitud de comercialización en Europa en los próximos meses.
o SMA es un trastorno hereditario caracterizado por la píérdida de neuronas motoras en la míédula espinal y el tronco cerebral inferior, lo que lleva a la atrofia y debilidad muscular severa y progresiva. Es causada por un defecto en o píérdida del gen SMN1 que resulta en la producción insuficiente de la proteína de la neurona motora supervivencia, esencial para el mantenimiento de las neuronas motoras.
o Nusinersen es un fármaco antisentido diseñado para corregir el defecto de empalme que causa SMA mediante el aumento de la producción de proteína SMN completamente funcional. Biogen licencia desde Ionis Pharmaceuticals ( IONS -1,32% ) bajo su acuerdo de colaboración de 2012. Si se aprueba, Ionis podría ganar hasta $ 225 millones en el total de los hitos, además de las regalías mediados de la adolescencia.
