o AVEXIS ( AVXS + 19,90% ) rebote fuerte, se dirige hacia el norte sobre más de volumen doble de lo normal en respuesta a su anuncio de retroalimentación positiva de la FDA con respecto a plomo Producto candidato AVXS-101, en desarrollo para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA).
o La compañía dice que el diseño de su estudio pivotal de 20 previstos sujetos de AVXS-101 en la SMA tipo 1 (inicio infantil SMA) será de un solo brazo y el uso de la historia natural de la enfermedad como un comparador. En cuestión de minutos recibidos de la reunión de tipo B a finales de septiembre de AVEXIS añade que la FDA reconoció la lógica de diseño de estudio, pero indicó su preferencia por los criterios de valoración principales que miden el desarrollo, así como la supervivencia. El diseño final será determinada en H1 2017 antes de iniciar el estudio.
o La agencia tambiíén recomienda encarecidamente que el curso ensayo de fase 1 se completará y un fin-de-Fase 1 reunión disponerse para evaluar los datos y determinar si los resultados proporcionan la evidencia necesaria para apoyar una solicitud de comercialización.
o El plan de la empresa es llevar a cabo el nuevo juicio de un solo brazo en paralelo con el curso de fase 1.
o AVXS-101 es una terapia gíénica que ofrece un gen completamente funcional en las cíélulas de las neuronas motoras de destino a travíés de un no replicante virus adeno-asociado de la cápside (cubierta de proteína de un virus), llamado AAV9, sin modificar el ADN existente del paciente. AAV9, a diferencia de otros cápsides, atraviesa la barrera hematoencefálica, lo que permite la administración intravenosa.
