o Poco volumen de negociación micro casquillo Voyager Therapeutics (NASDAQ: VYGR -1,92% ) es de hasta el 35% despuíés de horas en volumen promedio en respuesta a su anuncio de los resultados provisionales positivos de un pequeño estudio de 10 sujetos Fase 1b evaluación de plomo terapia de gen candidato VY-AADC01 en pacientes con avanzada la enfermedad de Parkinson (PD).
o El objetivo primario del ensayo es la seguridad y la cobertura quirúrgica de dosis ascendentes de VY-AADC01 en el putamen, una región del cerebro asociada con la función motora en la EP.
o Hay dos grupos de cinco pacientes cada uno: Cohorte 1 recibió una dosis única de 7,5 x 10 (11) genomas vectoriales y la cohorte 2 recibió 1,5 x 10 (12). La inscripción de los cinco sujetos en la cohorte 3, en el triple de la dosis de la cohorte 2, se completará en Q1 de 2017.
o A los 12 meses de seguimiento, la cohorte 2 experimentó una mejora del 44% en medicamentos "off", una mejora del 55% en el "sobre" la medicación y una disminución del 48% en el diario "off" de la línea de base ( "off" el tiempo es cuando el paciente tiene poca movilidad y movimientos incontrolados). Cohorte 2 tambiíén redujo la dosis diaria de levodopa y medicamentos relacionados en un 34% en el mes 6 que por lo general se mantuvo a 12 meses.
o El procedimiento quirúrgico se completó en 10 pacientes, con nueve de alta del hospital en uno o dos días. Las infusiones de VY-AADC01 fueron bien toleradas. Un paciente desarrolló dos eventos adversos graves: una embolia pulmonar en los pulmones y latidos irregulares del corazón relacionadas. Ambos se resolvieron despuíés del tratamiento con un anticoagulante.
o La compañía planea iniciar un nuevo estudio en el 1er trimestre de 2017 para mejorar la eficiencia de la entrega quirúrgica y aumentar aún más la cobertura y la dosis, en concreto una posterior (parte posterior de la cabeza) trayectoria que alinea la infusión de VY-AADC01 con la estructura de el putamen. Los datos de este estudio serán informar a un ensayo aleatorizado, controlado con placebo espera que comience en el Q4 de 2017.
