· Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE +0,82% ) cae hoy en premercado -5,00% despuíés de horas en el aumento de volumen en respuesta a su anuncio que un tria clínico de fase 2 l evaluar UX007 para el tratamiento de transportador de glucosa tipo 1 síndrome de deficiencia (Glut1 DS) pacientes con crisis no pudo vencer a placebo.
· El objetivo principal del estudio fue la reducción en el número total de convulsiones observables y ausencia desde el inicio hasta la semana 8 en comparación con el placebo. Los pacientes que reciben UX007 experimentaron una caída 13,4% en la frecuencia global crisis en comparación con placebo (p = 0,41). Los pacientes con crisis de ausencia (breve píérdida de conciencia) en el grupo de tratamiento mostraron una reducción del 47,3% (p = 0,009) en la frecuencia de crisis frente a la línea de base, pero los resultados no alcanzaron el umbral significativo estadístico de 0.005.
· Glut1 DS es una condición muy debilitante causada por un defecto geníético en el transporte de glucosa en el cerebro. La deficiencia crónica de energía provoca convulsiones, retraso del desarrollo y trastornos del movimiento.
· UX007 es una forma farmacíéutica de grado purificada de una llamada triheptanoina compuesto triglicíérido que proporciona a los pacientes con ácidos grasos de cadena impar de longitud media que aumentan los sustratos intermedios en el ciclo de Krebs, un proceso clave de generación de energía, que produce nueva glucosa.
· La compañía está desarrollando el candidato para tratar una variedad de trastornos, incluyendo la enfermedad de McArdle, la migraña y el síndrome de Rett.
