• Intellia Therapeutics ( NTLA -2.1 % ) anuncia la presentación de datos de 12 meses de un estudio de ratón a largo plazo que mostró un efecto de tratamiento alentador de una única dosis de un terapéutico basado en CRISPR / Cas9 utilizando su liberación de nanopartículas lipídicas (LNP) sistema. Los resultados fueron presentados en la XIII Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos en Burdeos, Francia.
• Durante un año después de una dosis única, los niveles séricos de proteína TTR disminuyeron un 97%. El grado de edición en el sitio diana de ADN en el hígado fue del 70%.
• El ARNm fue eliminado del 99% del hígado dentro de las 10 horas y el ARN de una sola guía dentro de las 72 horas, lo que refleja la naturaleza transitoria de la liberación de LNP.
• El tratamiento fue bien tolerado sin eventos adversos observados durante el período de 12 meses.
• Los estudios de primates no humanos son los siguientes. Después de eso, la selección de un candidato al desarrollo y las actividades de habilitación del IND (2018).
