• Orchard Therapeutics ( ORTX +10,70% ), que cotiza en bolsa, ha subido en el doble de volumen normal, aunque en una facturación de solo 121K acciones, en reacción a los nuevos datos de prueba de concepto sobre la terapia génica OTL-102 en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al X (X-CGD), un raro trastorno hereditario caracterizado por infecciones crónicas repetidas debido a la incapacidad de los neutrófilos (tipo de glóbulo blanco) para matar patógenos. Los resultados se presentaron por primera vez en ASH en diciembre de 2018.
• El 86% (n = 6/7) de los pacientes tratados mostró más del 10% (rango: 16 - 46%) de neutrófilos oxidasa positivos en el mes 12 (10% es el umbral mínimo para demostrar un beneficio clínico potencial). Los seis sujetos también mostraron un número de copias de vector estable en los neutrófilos en el mes 12, que se correlaciona con el injerto de células madre hematopoyéticas de repoblación a largo plazo.
• En el frente de seguridad, hubo un evento adverso grave relacionado con el tratamiento, el síndrome inflamatorio de reconstitución inmune, que se resolvió con esteroides.
• La oferta de Roche para el desarrollador de terapia génica Spark Therapeutics también está contribuyendo al aumento en la compra.
