• Abeona Therapeutics ( ABEO + 25.3% ) tiene un volumen moderadamente más alto después de los resultados a largo plazo de un ensayo clínico de fase 1 / 2a que evalúa la terapia celular autóloga corregida con genes EB-101 en pacientes con un raro trastorno de ampollas hereditarias llamado epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB).
• Tres años después del tratamiento con EB-101, la mayoría de los pacientes experimentaron una curación sostenida de la herida, con un 80% (n = 16/20) logrando al menos un 50% de cicatrización y un 70% (n = 14/20) logrando al menos un 75% de cicatrización , superior al 17% de los pacientes no tratados que experimentaron al menos un 50% de curación en el año 2 (resultados del año 3 no proporcionados).
• La cicatrización de heridas del 50% o más se asoció con ningún dolor (n = 0/16) o picazón (n = 0/16) tres años después del tratamiento en comparación con el 53% (n = 20/38) y el 61% (n = 23 / 38), respectivamente, al inicio del estudio.
• No se observaron nuevas señales de seguridad y no hubo virus de replicación competente en ningún momento.
• Un ensayo de fase 3, VIITAL, es el siguiente.
