Mirum Pharmaceuticals ( MIRM +95,20% ) se comercializa con un aumento repentino en respuesta a su avance del fármaco de plomo maralixabat para el tratamiento de prurito (picazón en la piel) asociado con un raro trastorno hereditario del conducto biliar (los conductos son anormalmente estrechos) llamado síndrome de Alagille , una indicación designada de terapia innovadora y enfermedad pediátrica rara.
Recientemente, la compañía completó una reunión previa a la NDA con la FDA para aclarar el contenido requerido de su aplicación de comercialización continua, que se espera comience en el tercer trimestre de 2020.
Los resultados de un ensayo clínico de Fase 2, ICONIC , mostraron reducciones estadísticamente significativas desde el inicio en el ácido biliar sérico y el prurito en las semanas 18 y 48 versus placebo. Los beneficios del tratamiento se mantuvieron durante 191 semanas en un estudio de extensión .
Maralixibat es un inhibidor disponible por vía oral de una proteína llamada transportador de ácido biliar apical dependiente de sodio que aumenta la cantidad de ácido biliar excretado en las heces, reduciendo así los niveles de ácido biliar en el cuerpo.
