Ultragenyx (NASDAQ: RARE ) anuncia resultados positivos de la cohorte 3 y datos a más largo plazo de la cohorte 2 en un ensayo clínico en fase 1/2 en curso que evalúa la terapia génica DTX301 en pacientes con deficiencia de ornitina transcarbamilasa.
En la cohorte 3 (n = 3), hubo dos respondedores femeninos confirmados y un respondedor masculino potencial (se necesita un seguimiento más largo para confirmar).
En la cohorte 2, un paciente femenino mostró una respuesta a partir de la semana 52 que se confirmó en la semana 78. Dos respondedores informados previamente en las cohortes 1 y 2 permanecen clínica y metabólicamente estables en las semanas 104 y 78, respectivamente.
La gerencia organizará una conferencia telefónica a las 4:30 pm ET para discutir los resultados.
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