Un ensayo clínico de fase 2 que evaluó el PTI-125 de Cassava Sciences (NASDAQ: SAVA ) en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) no logró alcanzar el objetivo primario de demostrar un efecto estadísticamente significativo en ciertos biomarcadores de EA, incluidos los niveles de proteína tau en el líquido cefalorraquídeo, de línea de base hasta el día 28.
La compañía dice que los efectos del candidato pueden haber sido enmascarados por la alta variabilidad en los biomarcadores de la enfermedad. Planea volver a analizar los datos de todos los participantes del estudio. El análisis inicial fue realizado por laboratorios externos.
La molécula pequeña PTI-125 se dirige a una forma alterada de filamina A, una proteína de andamiaje que se encuentra en todo el cuerpo. Una forma altamente tóxica de la proteína está presente en los cerebros de los pacientes con EA que interrumpe la función normal de las neuronas, lo que conduce a la neurodegeneración y la inflamación del cerebro. PTI-125 está diseñado para restaurar la forma normal de filamina A en el cerebro, mejorando la función de múltiples receptores cerebrales y amortiguando la neuroinflamación.
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Actualización : cae 81% en precomercialización con volumen robusto.