BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ: BMRN ) anuncia datos actualizados de un ensayo clínico abierto de fase 1/2 que evalúa una sola administración de terapia génica valoctocogene roxaparvovec en adultos con hemofilia severa A. Los resultados se presentarán virtualmente en la Cumbre de la Federación Mundial de Hemofilia 14-19 de junio.
La tasa media anual de sangrado (ABR) en el año 4 en la cohorte 6e13 vg / kg fue de 1.3. Seis de siete participantes no experimentaron hemorragias espontáneas durante el año pasado.
La ABR media en el año 3 en la cohorte 4e13 vg / kg fue de 0,5. Cinco de seis participantes no experimentaron hemorragias espontáneas durante el año pasado.
Los niveles de actividad del factor VIII permanecen en un rango de eficacia para detener / prevenir el sangrado.
No se han informado nuevas señales de seguridad y ningún paciente ha desarrollado inhibidores del Factor VIII, ha experimentado eventos de coagulación sanguínea o se ha retirado del estudio.
La aplicación de marketing de la compañía en los EE. UU. se encuentra actualmente bajo revisión de la FDA con una fecha de acción del 21 de agosto bajo el estado de Terapia innovadora y medicamento huérfano. Su aplicación en Europa está bajo revisión EMA bajo evaluación acelerada y estado de Medicamentos Huérfanos.
