Alnylam (NASDAQ: ALNY )

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Después de su anuncio inicial en diciembre de 2019, Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ) publica resultados detallados  de su exitoso ensayo clínico de fase 3, ILLUMINATE-A , que evalúa al candidato terapéutico RNAi lumasiran en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un raro trastorno hereditario caracterizado por cálculos renales y vesicales causados ​​por niveles excesivos de oxalato en los riñones y el tracto urinario. Los datos se presentaron virtualmente en el Congreso Internacional de la Asociación Europea de Renal-Asociación Europea de Diálisis y Trasplantes.

El estudio cumplió con el criterio de valoración primario demostrando una reducción relativa promedio estadísticamente significativa del 53.5% en el oxalato urinario versus placebo y una reducción absoluta media del 65.4% desde el inicio. Todos los puntos finales secundarios también se cumplieron.

En el frente de seguridad, los eventos adversos más comunes relacionados con el tratamiento fueron reacciones leves en el sitio de inyección.

Lumasiran está diseñado para reducir el oxalato en el cuerpo al reducir los niveles de una enzima llamada glicolato oxidasa que agota el sustrato necesario para la producción de oxalato.

Las aplicaciones de marketing se encuentran actualmente en revisión en los Estados Unidos y Europa.

[OCIN]

Alnylam Pharmaceuticals aumentó casi un 35% después de los resultados positivos del estudio de fase tres para su fármaco vutrisiran, que trata a pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía


ALNY  Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
$ 222,90
+57,20 ( +34,52% )
16:00 24/06/24

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias basadas en la interferencia del ácido ribonucleico.
Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran) para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos