La FDA aprueba Dojolvi (triheptanoína) de Ultragenyx (NASDAQ: RARE ) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga molecularmente confirmados (LC-FAOD), un grupo de trastornos hereditarios raros en los que el cuerpo no puede sintetizar ácidos grasos de cadena larga en energía.
Triheptanoin es un triglicérido de ácido graso de 7 carbonos sintético altamente purificado, diseñado específicamente para proporcionar ácidos grasos de carbono impar de cadena media como fuente de energía y reemplazo de metabolitos para personas con LC-FAOD.
La compañía dice que Dojolvi debería estar disponible en 30 días.
La gerencia actualmente está organizando una llamada de conferencia para discutir el asentimiento.
