La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) a Kazia Therapeutics(NASDAQ: KZIA ) paxalisib (anteriormente GDC-0084) para el tratamiento del glioma maligno, que incluye el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), un cáncer cerebral infantil poco frecuente y muy agresivo.
Entre los beneficios del estatus de medicamento huérfano en los EE. UU. se encuentra un período de siete años de exclusividad comercial para la indicación, si se aprueba.
La recepción de ODD sigue a la concesión de la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para DIPG el 7 de agosto.
"Esperamos ver los datos iniciales del estudio de fase I en curso en DIPG en St Jude Children's Research Hospital durante la segunda mitad del calendario 2020", comentó el Dr. James Garner, director ejecutivo.
Kazia espera presentar más datos de su estudio de fase II en curso de paxalisib en el glioblastoma en la reunión anual de la Sociedad de Neurooncología en noviembre de 2020.
