BioMarin Pharmaceutical ( BMRN -0,3% ) revela que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha solicitado datos completos de 52 semanas de los 134 participantes en su ensayo clínico de fase 3 en curso, BMN 270-301 , que evalúa la terapia génica valoctocogén roxaparvovec en pacientes con enfermedad grave hemofilia A.
La última visita de seguimiento debería realizarse en noviembre, lo que permitirá a la empresa enviar los datos a finales del primer trimestre de 2021. Como resultado, la revisión acelerada de la aplicación de marketing por parte de la EMA volverá a la revisión estándar.
La compañía encontró un problema similar en los EE. UU. el mes pasado, recibió una CRL de la FDA que citaba la necesidad de datos de dos años del ensayo para confirmar la duración del efecto del tratamiento. El plazo para enviar los resultados solicitados será a finales de 2021 / principios de 2022, ya que la última visita de seguimiento no se completará hasta noviembre del próximo año. La fecha de acción anterior de la agencia fue el 21 de agosto.
