Orphazyme (NASDAQ: ORPH ) ha presentado una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a la EMA para su producto en investigación candidato arimoclomol para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC), una enfermedad neurovisceral debilitante, genética y rara.
Esto sigue a la NDA de EE. UU. De la compañía que busca la aprobación de arimoclomol para NPC que se encuentra bajo revisión prioritaria con la fecha de PDUFA del 17 de marzo de 2021.
ORPH hizo su debut en Estados Unidos recientemente en septiembre de 2020 . La compañía cotiza actualmente a $ 9,49, un 13,7% más bajo que el precio de salida a bolsa de $ 11.