Editas Medicine (NASDAQ: EDIT ) ha presentado una solicitud de fármaco nuevo en investigación (IND) ante la FDA para el inicio de un ensayo clínico de fase 1/2 de EDIT-301, un medicamento de edición genética CRISPR / Cas12a experimental en desarrollo para el tratamiento de anemia drepanocítica.
La Compañía recibió previamente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA para EDIT-301.
La anemia de células falciformes es causada por una mutación en el gen de la beta-globina que conduce a la polimerización de la proteína de la hemoglobina falciforme.
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