Prothena (NASDAQ: PRTA ) anuncia resultados positivos del estudio de fase 1 de PRX004 en pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria (hATTR).
La desaceleración de la progresión de la neuropatía se demostró mediante un cambio medio de +1,29 puntos en el NIS a los 9 meses, en comparación con +9,2 puntos en los pacientes no tratados y tratados con placebo.
Además, se observó una mejora de la neuropatía en 3 de los 7 pacientes evaluables con un cambio medio de -3,33 puntos en el NIS.