Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA)
88,83 +1,99 (+ 2,29%) Al cierre: 25 de junio a las 4:00 PM EDT
En 2012, dos científicos descubrieron un método para la edición del genoma llamado CRISPR-Cas9 . La edición de genes CRISPR es una herramienta natural que permite a los científicos editar, eliminar y generar nuevas hebras de ADN.
El año pasado, menos de una década después de su descubrimiento, los dos científicos que lo descubrieron recibieron un Premio Nobel , una señal de cuán trascendente es. Sin embargo, ambos científicos (y algunos otros ) llevan mucho más tiempo llevando su revolución genética a los mercados.
Este fin de semana, Intellia Therapeutics de Doudna anunció que había utilizado CRISPR para editar genes dentro del cuerpo (in-vivo). El estudio de seis personas utilizó la terapia CRISPR para desactivar un gen mutado que hace que las células del hígado produzcan proteínas mal plegadas. En el estudio, el grupo de dosis más alta experimentó una caída del 80-96% en los niveles de la proteína mal plegada .
Intellia es una de las tres empresas “CRISPR” líderes del mercado, junto con CRISPR Therapeutics y Editas Medicine. Los tres aumentaron más del doble el año pasado, impulsados en parte por las entradas del ETF ARK Genomic Revolution de Cathie Wood.
Las empresas ya han demostrado el uso de CRISPR en ensayos limitados para una gran variedad de causas: trastornos sanguíneos, inmuno-oncología y enfermedades genéticas raras. Sin embargo, ningún estudio CRISPR ha avanzado más allá de las clínicas iniciales a junio de 2021.
Pero considerando todo, la rápida sucesión entre el descubrimiento de CRISPR y la prisa por implementarlo en medicamentos tiene ramificaciones significativas. Si las terapias CRISPR continúan teniendo éxito en los ensayos y finalmente llegan a los pacientes, podría figurar entre uno de los descubrimientos más importantes en la historia de la humanidad.
