Demostrar los beneficios al alza de ser una población escasamente en bolsa, Dicerna Pharmaceuticals ( DRNA +19,40%) salta con un volumen de 353K acciones, un aumento en el volumen de 2x. El movimiento alcista está siendo impulsado por la noticia de que DCR-PH1 , su candidato terapíéutico para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), inhibe el gen implicado en la patogíénesis de la enfermedad. El entusiasmo de los inversores podría ser un poco prematuro considerar que los alentadores resultados se observaron en un modelo animal preclínico.
o En ratones geníéticamente modificados-PH1, los investigadores observaron una reducción del 97% en en el HAO1 transcripción en el hígado despuíés de una sola dosis de la DCR-PH1 y una reducción significativa en los niveles de oxalato urinario, un marcador clave de la enfermedad. Urinarios de oxalato de los niveles volvieron a cerca de la línea de base en los ratones tratados con DCR-PH1.
o PH1 es un trastorno hereditario poco común del hígado que a menudo da lugar a daño renal progresiva y severa.
