o Global sangre Therapeutics (NASDAQ: GBT -5,82%) rebota en premercado +18% despuíés de horas en el aumento de volumen en respuesta a su anuncio de que la FDA ha firmado en el diseño de su estudio pivotal de Fase 3, HOPE, la evaluación de producto candidato GBT440 para el tratamiento de adultos y adolescentes con enfermedad de cíélulas falciformes (ECF).
o HOPE es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo que se inscribirán hasta 400 pacientes SCD al menos 12 años de edad que han tenido al menos un episodio de crisis vaso-oclusiva (COV) en el año anterior. Se llevará a cabo en dos segmentos: Parte A comparará dos niveles de dosis (900 mg y 1500 mg) de GBT440 versus placebo en un máximo de 150 sujetos. Parte B se selecciona aleatoriamente 250 sujetos a la dosis óptima identificada en la Parte A o placebo.
o El criterio de valoración principal es la proporción de pacientes que logran al menos un aumento de 1 g / dl de hemoglobina en la semana 24 en comparación con la línea base, el punto final de un exitoso estudio de fase 1/2 . Los objetivos secundarios incluyen el efecto de GBT440 en SCD exacerbación de los síntomas, medido por el instrumento PRO. Los ensayos anteriores se han centrado generalmente en la tasa de VOC, un punto final más difícil.
o GBT440 es un tratamiento oral, una vez al día SCD que funciona mediante el aumento de la afinidad de la hemoglobina por el oxígeno. Hemoglobina oxigenada no se polimeriza que impide la marca falciforme de las cíélulas rojas de la sangre.
