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Autor Tema: UX007 de Ultragenyx (RARE) flunks estudio en estadio intermedio en el trastorno  (Leído 150 veces)

OCIN

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·   Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE +0,82% ) cae hoy en premercado -5,00% despuíés de horas en el aumento de volumen en respuesta a su anuncio que un tria clí­nico de fase 2 l evaluar UX007 para el tratamiento de transportador de glucosa tipo 1 sí­ndrome de deficiencia (Glut1 DS) pacientes con crisis no pudo vencer a placebo.

·   El objetivo principal del estudio fue la reducción en el número total de convulsiones observables y ausencia desde el inicio hasta la semana 8 en comparación con el placebo. Los pacientes que reciben UX007 experimentaron una caí­da 13,4% en la frecuencia global crisis en comparación con placebo (p = 0,41). Los pacientes con crisis de ausencia (breve píérdida de conciencia) en el grupo de tratamiento mostraron una reducción del 47,3% (p = 0,009) en la frecuencia de crisis frente a la lí­nea de base, pero los resultados no alcanzaron el umbral significativo estadí­stico de 0.005.

·   Glut1 DS es una condición muy debilitante causada por un defecto geníético en el transporte de glucosa en el cerebro. La deficiencia crónica de energí­a provoca convulsiones, retraso del desarrollo y trastornos del movimiento.

·   UX007  es una forma farmacíéutica de grado purificada de una llamada triheptanoina compuesto triglicíérido que proporciona a los pacientes con ácidos grasos de cadena impar de longitud media que aumentan los sustratos intermedios en el ciclo de Krebs, un proceso clave de generación de energí­a, que produce nueva glucosa.

·   La compañí­a está desarrollando el candidato para tratar una variedad de trastornos, incluyendo la enfermedad de McArdle, la migraña y el sí­ndrome de Rett.


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