La FDA ha designado la etiqueta de medicamento huérfano a Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS ), a KB407 para fibrosis quística. KB407 es un producto de terapia génica de dosis repetidas inhalado
Actualmente, el candidato a fármaco se encuentra en estudios preclínicos y la compañía planea presentar un IND en 2021.
