La FDA ha designado como medicamento huérfano a Agios Pharmaceuticals(NASDAQ: AGIO ) mitapivat, un activador de piruvato quinasa R, para la anemia de células falciformes.
La compañía espera iniciar el estudio de fase 3 de mitapivat en la enfermedad de células falciformes en 2021.
Las acciones suben en premercado un 1% AH.
