o En la Sociedad Americana de Hematología reunión en San Francisco, los resultados preliminares de un estudio de fase 2 evaluar Acceleron Pharmaceuticals: (NASDAQ XLRN ) luspatercept para el tratamiento de la beta-talasemia se presentan .
o Nueve de los 12 pacientes (75%) con niveles de dosis de 0,8 o 1,0 mg / kg se reunió con el objetivo primario de una respuesta eritroide. Seis de seis (100%) pacientes dependientes de transfusiones lograron una reducción de la carga transfusión de al menos 60% durante un período de 12 semanas. Tres de los seis (50%) pacientes no dependientes de transfusiones tuvieron un incremento de hemoglobina no debe mantenerse de por lo menos 1,5 g / dL para> = 2 semanas.
o Las reducciones en la concentración de hierro en el hígado se observaron en ambos grupos. Dos pacientes con úlceras persistentes en las piernas, una complicación de la beta-talasemia, experimentaron una rápida cicatrización de las úlceras despuíés del tratamiento con luspatercept.
o Acceleron está colaborando con Celgene ( CELG +3,90%) en el desarrollo y comercialización de luspatercept.
