Por Chris Lange
Las acciones de PhaseRx Inc. (NASDAQ: PZRX) a más del doble el lunes despuíés que la compañía anunció que recibió una aprobación clave Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). La compañía anunció que su principal candidato, PRX-OTC, que está siendo desarrollado para el tratamiento de la deficiencia de la ornitina (OTCD), ha recibido la designación de fármaco huíérfano por la FDA.
La FDA concede la designación de fármaco huíérfano a los fármacos en investigación y biológicos que están destinados para el tratamiento de las enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. La idea detrás de la designación de medicamento huíérfano es facilitar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras que pueden proporcionar varios beneficios a los desarrolladores de drogas, incluida la asistencia con el diseño clínico estudio y desarrollo de fármacos, los críéditos fiscales para calificados costes de los ensayos clínicos, excepciones a determinadas tasas de solicitud de la FDA, y siete años de exclusividad en el mercado de productos con la aprobación regulatoria.
Para algunos antecedentes, OTCD es una enfermedad del hígado poco común causada por una deficiencia de un solo gen hereditario que provoca la hiperamonemia (amoníaco elevados en la sangre) y puede conducir a deterioro neurológico irreversible, coma y muerte. PRX-OTC es una terapia de reemplazo enzimático intracelular (i-ERT) diseñado para sustituir a la enzima que falta o defectuosa en pacientes con OTCD, corrigiendo así la enfermedad.
PRX-OTC ha demostrado potencial terapíéutico en un modelo preclínico de OTCD, incluyendo la reducción de amoníaco en la sangre y la supervivencia de 100% de los ratones tratados.
Robert W. Overell, Ph.D., presidente y CEO, comentó:
La decisión de la FDA para otorgar la designación de fármaco huíérfano PRX-OTC de OTCD es otro hito importante en el desarrollo de nuestro producto candidato, mientras nos preparamos para presentar el IND a finales de 2017 e iniciar nuestro ensayo clínico en 2018. PRX-OTC es el primero de los tres fármacos en desarrollo utilizando nuestra tecnología híbrida ARNm, y creemos que tiene el potencial para corregir la enfermedad en los niños, una población que podrían beneficiarse particularmente de tratamiento para esta enfermedad rara. Nuestro equipo en PhaseRx está impulsando con fuerza para avanzar en estas drogas para ayudar a la vida de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad del hígado que causa daños irreversibles en el cerebro y la toxicidad del amoníaco potencialmente fatal.
Las acciones de PhaseRx fueron vistos por última hasta aproximadamente con rebote de +95,50% a $ 2,21 el lunes, con un precio objetivo de consenso de analistas de $ 10.00 y una gama comercial posterior a la salida a bolsa de $ 0,95 a $ 5,77.
