La FDA ha otorgado la etiqueta de medicamento huérfano a Mustang Bio's(NASDAQ: MBIO ) Terapia génica ex-vivo para el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave, un trastorno hereditario del sistema inmunológico caracterizado por pacientes propensos a infecciones recurrentes y persistentes.
La terapia consiste en células madre hematopoyéticas autólogas CD34 + derivadas de sangre periférica movilizadas genéticamente modificadas, con un vector lentiviral autoactivante CL20-4i-EF1a-hyc-OPT que contiene una versión normal de la región codificante del gen IL2RG.
