Sarepta Therapeutics, Inc. anunció que el Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas (CTGTAC) de la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) votó 8 a 6 a favor de la aprobación acelerada del SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogénico) para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne con una mutación confirmada en el gen DMD. El SRP-9001 está destinado a tratar la causa subyacente de la DMD, que se caracteriza por mutaciones en el gen de la distrofina que provocan la falta de la proteína distrofina. En ausencia de distrofina, que es necesaria para fortalecer y proteger los músculos, éstos se debilitan y se dañan.
Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT)
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El SRP-9001 está destinado a entregar un gen que codifica para una forma acortada y funcional de la distrofina a las células musculares. El voto positivo del comité está basado en la evaluación de la totalidad de la evidencia incluyendo el diseño del producto SRP-9001 así como datos biológicos y empíricos.
